Anvisa libera testes clínicos da Fiocruz com terapia gênica para AME Tipo 1
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar estudos clínicos em humanos com o GB221, terapia gênica desenvolvida para tratar a Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 (SMA1), forma mais grave da doença.
O anúncio foi feito nesta segunda-feira, 24 de novembro de 2025, durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo. O pedido tramitou em regime de análise prioritária, posicionando o Brasil como líder latino-americano em pesquisa de terapias gênicas para a AME.
Parceria internacional e produção nacional
O GB221 foi criado pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). Além de conduzir o desenvolvimento clínico, a Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou acordo de transferência de tecnologia com a companhia, abrindo caminho para que a primeira produção nacional de uma terapia gênica seja feita no país.
A iniciativa integra a Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca estruturar bases científico-tecnológicas, produtivas e assistenciais para ofertar esses produtos no Sistema Único de Saúde (SUS).
Aportes para pesquisa
O projeto de terapias gênicas para doenças raras já recebeu R$ 122 milhões do Ministério da Saúde. A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) destinou outros R$ 50 milhões à infraestrutura de produção em Bio-Manguinhos. A unidade domina a tecnologia de vetores virais desde a fabricação da vacina contra a covid-19.
Impacto no SUS e nas políticas de doenças raras
A proposta reforça as diretrizes do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, contribuindo para a sustentabilidade do SUS diante de novas tecnologias.
Declarações
“O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.
Para Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos, “a inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil”.
Sobre a doença
A AME Tipo 1 é considerada rara e costuma manifestar-se nos primeiros meses de vida. Resulta de uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores. A falta dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos.
Da 93Notícias
